Επιχειρηματικά ΝέαΦάρμακα

Νέα θεραπεία μία φορά το μήνα δίνει ελπίδες για την καταπολέμηση της Πολλαπλής Σκλήρυνσης!

Ένα ακόμη βαρύ όπλο στην καταπολέμηση της Πολλαπλής Σκλήρυνσης έχουν πλέον στα χέρια τους οι γιατροί σε παγκόσμιο επίπεδο.

Πρόκειται για τη δακλιζουμάμπη, μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (RMS), που εγκρίθηκε και από την Ευρωπαϊκή Ένωση τον Ιούλιο 2016 για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών. Το νέο φάρμακο χορηγείται μια φορά το μήνα με αυτοχορηγούμενη, υποδόρια ένεση, γεγονός που φαίνεται να διευκολύνει τους ασθενείς.

Η νέα θεραπεία

Βασικό χαρακτηριστικό της δακλιζουμάμπης είναι πως μειώνει σημαντικά την «επέκταση» της νόσου ειδικά σε ασθενείς που εμφανίζουν υποτροπιάζουσες μορφές της Πολλαπλής Σκλήρυνσης.

Ειδικότερα τα κλινικά δεδομένα έδειξαν ότι η δακλιζουμάμπη μείωσε σημαντικά τις υποτροπές, την αναπηρία που παραμένει για 24 εβδομάδες και τις νέες βλάβες του εγκεφάλου για έως και τρία χρόνια συγκριτικά με την ιντερφερόνη βήτα-1α – ένεση ενδομυικής χορήγησης, παρέχοντας μια πολύτιμη νέα θεραπευτική επιλογή για τα άτομα με RMS

Η έγκριση της ΕΕ για τη δακλιζουμάμπη υποστηρίζεται από τα αποτελέσματα δύο μελετών, συμπεριλαμβανομένης της DECIDE, της μεγαλύτερης και πιο μακροχρόνιας άμεσα συγκριτικής μελέτης Φάσης 3 που διεξήχθη ποτέ στην Πολλαπλή Σκλήρυνση.

Οι μελέτες SELECT (Φάσης 2β) και DECIDE (Φάσης 3) ήταν διεθνείς, τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές και ελεγχόμενες και συμπεριέλαβαν περίπου 2.400 ασθενείς με RMS. Μερικοί ασθενείς στη μελέτη DECIDE έλαβαν θεραπεία για έως και τρία έτη.

φάρμακα 2

Στις μελέτες DECIDE και SELECT, η δακλιζουμάμπη μείωσε σημαντικά τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών (ARR) των ασθενών, που αποτελούσε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο των μελετών, κατά 45% συγκριτικά με την ιντερφερόνη βήτα-1α για διάστημα έως και 144 εβδομάδες και κατά 54 % συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο στις 52 εβδομάδες (και στις δύο μελέτες p <0,0001), αντιστοίχως.

Οι αναλύσεις αυτών των μελετών έδειξαν την αποτελεσματικότητα της δακλιζουμάμπης σε σχέση με το εικονικό φάρμακο και την ιντερφερόνη βήτα-1α, σε διάφορες υποομάδες ασθενών όπως ορίζονται από τα δημογραφικά χαρακτηριστικά και χαρακτηριστικά της νόσου.

Εκτός από τη στατιστικά σημαντική μείωση του ARR, η περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (ΠΧΠ) περιλαμβάνει επίσης τις ακόλουθες κλινικές επιδράσεις της δακλιζουμάμπης:

Στατιστικά σημαντική επίδραση στην επιδείνωση της αναπηρίας που παραμένει για 24 εβδομάδες HR. 0.73 [95% Confidence Interval 0.55, 0.98]. Στατιστικά σημαντική μείωση του αριθμού των νέων ή μεγεθυνόμενων Τ2 υπέρπυκνων βλαβών, του αριθμού των νέων T1 Gd+ βλαβών και τον μέσο αριθμό των νέων T1 υπόπυκνων βλαβών στις 96 εβδομάδες.

Σημαντική μείωση της επιδείνωσης των σωματικών ικανοτήτων αναφερόμενης από τους ασθενείς σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα-1α (≥7.5 βαθμούς επιδείνωσης από την έναρξη έως την εβδομάδα 96 στην κλίμακα MSIS-29)

Πως δρα η νέα θεραπεία

H δακλιζουμάμπη έχει ανοσοτροποποιητικό μηχανισμό δράσης (ΜΟΑ) που ρυθμίζει τη φλεγμονή χωρίς να προκαλεί την γενική καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος και οι επιπτώσεις στα ανοσοκύτταρα είναι αναστρέψιμες εντός 6 μηνών. Αυτό προσφέρει μια εναλλακτική προσέγγιση για τη θεραπεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ΠΣ) και αποτελεί σημαντική θεραπευτική επιλογή για την αλλαγή θεραπείας σε όλη την πορεία της νόσου του κάθε ασθενή.

Ο μηχανισμός δράσης της δακλιζουμάμπης μπλοκάρει την ενεργοποίηση των αυτοδραστικών Τ-λεμφοκυττάρων, σημαντικών για τη φλεγμονή στο νευρικό σύστημα των ατόμων με ΠΣ.

H δακλιζουμάμπη οδηγεί σε αύξηση των ανοσορυθμιστικών CD56bright natural killer κυττάρων (NK), τα οποία έχει αποδειχθεί ότι μειώνουν επιλεκτικά τα ενεργοποιημένα Τ-κύτταρα που συμβάλλουν στην καταστροφή των νευραξόνων που προκαλείται από την ΠΣ.

Αυτές οι ανοσοτροποποιητικές επιδράσεις της δακλιζουμάμπης πιστεύεται ότι μειώνουν την πάθογένεια του κεντρικού νευρικού συστήματος στην ΠΣ και συνεπώς μειώνουν την εμφάνιση υποτροπών και την εξέλιξη της αναπηρίας.

Να σημειωθεί ότι η δακλιζουμάμπη εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Ένωση τον Ιούλιο 2016 για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσες μορφές της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (RMS). Έχει επίσης εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες και είναι υπό αναθεώρηση του κανονιστικού πλαισίου στην Ελβετία, τον Καναδά και την Αυστραλία. Η Biogen και η Abbvie έχουν αναλάβει από κοινού τα δικαιώματα της δακλιζουμάμπης στις ΗΠΑ, ενώ η Biogen είναι υπεύθυνη για τον Καναδά, την ΕΕ και τις άλλες διεθνείς αγορές. Στη χώρα μας η νέα θεραπεία θα διατίθεται από την εταιρεία Genesis.

Ωστόσο δεν είναι ακόμη διαθέσιμη για τους ασθενείς καθότι απαιτείται διαδικασία τιμολόγησης και ένταξής της στη λίστα με τα αποζημιούμενα φάρμακα.

Σχετικά Άρθρα

Back to top button