Επιχειρηματικά ΝέαΦάρμακα

Πράσινο φως για νέα θεραπεία για τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού!

Τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού είναι σπάνια νοσήματα που προσβάλλουν κυρίως παιδι και προκαλούν επαναλαμβανόμενα και εξουθενωτικά επεισόδια πυρετού, με δυνητικά απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές.

Η κανακινουμάμπη συνιστάται για έγκριση στην Ευρώπη για τη θεραπεία τριών Συνδρόμων Περιοδικού Πυρετού: TRAPS, HIDS/MKD και FMF

Εάν λάβει έγκριση, η κανακινουμάμπη θα είναι η πρώτη και η μόνη βιολογική θεραπεία στην Ευρώπη για αυτά τα σπάνια νοσήματα, παρέχοντας ταχύ και διατηρούμενο έλεγχο της νόσου για τους ασθενείς.

Ειδικότερα η Νovartis ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) συνέστησε την έγκριση της κανακινουμάμπης στην Ευρώπη για την αντιμετώπιση τριών σπάνιων και διακριτών Συνδρόμων Περιοδικού Πυρετού.

Εάν λάβει έγκριση, η κανακινουμάμπη θα είναι η πρώτη και η μόνη εγκεκριμένη βιολογική θεραπεία στην Ευρώπη για το σχετιζόμενο με τον υποδοχέα του παράγοντα νέκρωσης των όγκων περιοδικό σύνδρομο (TRAPS), το σύνδρομο υπερέκκρισης IgD με περιοδικό πυρετό (HIDS)/την ανεπάρκεια της μεβαλονικής κινάσης (MKD) και τον οικογενή μεσογειακό πυρετό (FMF).

«Είναι λίγες οι θεραπείες που υπάρχουν για τους ανθρώπους με αυτές τις δυνητικά απειλητικές για τη ζωή παθήσεις. Η σημερινή θετική γνωμοδότηση είναι ένα πολύ σημαντικό βήμα προς τα μπροστά για τους ασθενείς που χρειάζονται επειγόντως νέες θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO της Novartis Pharmaceuticals.

«Η Novartis δεσμεύεται να ανοίξει τον δρόμο για την αντιμετώπιση των σπάνιων νοσημάτων, ειδικά μέσω θεραπειών όπως η κανακινουμάμπη η οποία έχει τη δυνατότητα να ανεβάσει το επίπεδο του προτύπου φροντίδας» επεσήμανε.

Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP, η οποία επίσης συνιστά τη χρήση μιας νέας μορφής που είναι ενέσιμο διάλυμα 150 mg/ml, βασίζεται στα αποτελέσματα της βασικής μελέτης CLUSTER Φάσης ΙΙΙ.

Τα αποτελέσματα κατέδειξαν ταχύ (την Ημέρα 15) και διατηρούμενο έλεγχο της νόσου με τη κανακινουμάμπη σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο για διάστημα 16 εβδομάδων, σε ασθενείς που πάσχουν από TRAPS, HIDS/MKD ή FMF. Τα δεδομένα δείχνουν ότι η κανακινουμάμπη είναι μια καλά ανεκτή και αποτελεσματική θεραπεία για αυτές τις τρεις σπάνιες παθήσεις.

Και οι τρεις παθήσεις ανήκουν σε μια ομάδα σπάνιων αυτοφλεγμονωδών νοσημάτων που ονομάζονται Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού, τα οποία αναφέρονται επίσης και ως Κληρονομικοί Περιοδικοί Πυρετοί (HPF). Τα νοσήματα αυτά προκαλούν εξουθενωτικά και επαναλαμβανόμενα επεισόδια πυρετού που μπορεί να συνοδεύονται από άλγος στις αρθρώσεις, οίδημα, μυϊκό άλγος και δερματικά εξανθήματα, με επιπλοκές οι οποίες πιθανώς να είναι απειλητικές για τη ζωή.

Το πιο συχνό σύνδρομο είναι ο FMF, ο οποίος προσβάλλει κυρίως άτομα που προέρχονται από την περιοχή της Ανατολικής Μεσογείου. Προσβάλλει από 1 στα 250 έως 1 στα 1.000 άτομα σε αυτούς τους πληθυσμούς, πολλά από τα οποία είναι παιδιά.

Τον Αύγουστο του 2016, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση της άδειας της κανακινουμάμπης για την θεραπεία ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Still των ενηλίκων (AOSD), μία σπάνια μορφή φλεγμονώδους αρθρίτιδας. Τον Σεπτέμβριο του 2016 ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε τρεις ταυτόχρονες εγκρίσεις της κανακινουμάμπης για τη θεραπεία των TRAPS, HIDS/MKD και FMF.

Σχετικά Άρθρα

Back to top button